Swego czasu terapia komórkami macierzystymi wzbudzała ogromne zainteresowanie w środowisku SCA. Ich zdolności regeneracyjne i możliwość wykreowania nowych komórek, zyskała rzeszę wielbicieli. Pojawiły się zbiórki na ten cudowny lek…
Istnieją różne rodzaje komórek macierzystych, a ich klasyfikacja może się różnić w zależności od kryteriów stosowanych do ich identyfikacji. Zrozumienie tego podziału ukazuje, które komórki jak działają i skąd je pobieramy.
Jednymi z komórek o dość dużych możliwościach są embrionalne komórki macierzyste, tzw. komórki zarodkowe, pozyskiwane z kilkudniowych embrionów ssaków (są też więc tematem natury etycznej). Zdolne są do przekształcenia się w dowolny rodzaj komórek, nieskończonej liczby podziałów w hodowli, oraz nie nabierają charakteru komórek nowotworowych.
Możliwość wykorzystywania komórek w nauce doprowadziła do rozwinięcia obszaru modyfikacji genetycznej ssaków. Na skutek tego możliwe jest wprowadzenie do organizmu (np. myszy) genu wadliwego odpowiadającego za dane zaburzenie u ludzi. Modelowa, chora mysz, ułatwiająca poznanie dolegliwości i opracowanie leku…
Odkryto także, że z ich pomocą można stworzyć komórki mięśniowe (gładkie, jak i prążkowane, komórki skórki (epidermalne), komórki trzustki, wątroby i inne typy komórek. A dzięki posiadaniu specjalnych białek i różnych czynników transkrypcyjnych, odbierają sygnały chemiczne i mechaniczne z otaczającego je środowiska, co pomaga im określić, w jaki tym komórki mają się przekształcić.
Te sukcesy odnalazły się w medycynie transplantacyjnej, w której tworzenie zgodnej z biorcą tkanki, zniwelowałoby problem odrzucenia przeszczepu.
Łącząc to z terapią genową: ataksja jest spowodowana mutacją w genie ATXN1, które wytwarza białko zwane ataksyna-1. Wadliwe białko ataksyny-1 powoduje nagromadzenie się szkodliwych białek wewnątrz komórek nerwowych, co prowadzi do uszkodzenia i śmierci tych komórek.
Pobrane by więc zostały komórki somatyczne (komórki tworzące ciało organizmu) i podane terapii genowej, zastępując wadliwe — prawidłowymi. Zmodyfikowane genetycznie komórki zachęcane są do różnicowania (czyli zamieniania w określony typ komórki), a następnie wprowadzone do organizmu pacjenta oczekując, że przynajmniej częściowo zrównoważy to efekty wady genetycznej, którą posiada.
Cudo! Lek uniwersalny! Dlaczego więc nie jesteśmy zdrowi?
Chociaż w badaniach na zwierzętach i na ludziach zastosowanie komórek macierzystych wykazało pewne obiecujące wyniki, to jednak terapia komórkowa w tej chorobie nie jest obecnie skuteczna.
Naukowcy nie rozumieją odbywających się w organizmie po przeszczepie procesów. Podane komórki mogą nie być w stanie przekształcić się w komórki potrzebne do naprawy uszkodzonej tkanki z powodu różnych czynników (nieprawidłowe środowisko w tkance, brak odpowiednich sygnałów do przekształcenia, reakcje układu odpornościowego organizmu). Brak jest standaryzacji procedur, a to prowadzi do wielu obaw i niepewności w zakresie terapii. Jej zastosowanie jest również ograniczone do niektórych chorób, a ich dostępność — ograniczona (w Polsce komórki embrionalne są jeszcze niedostępne).
SCA wpływa na wiele komórek mózgowych i rdzeniowych i w związku z tym, aby terapia komórkowa była skuteczna, konieczne jest naprawienie bądź zastąpienie każdej uszkodzonej komórki. Ponadto choroba mutuje wiele genów, a to utrudnia znalezienie jednego celu leczniczego. Problemem jest także dostarczenie komórek do uszkodzonych obszarów mózgu, czy określenie najlepszego źródła do przeszczepienia komórek macierzystych, którego mogą zastąpić uszkodzone w tej chorobie neurony.
Wszczepiane może powodować skutki uboczne takie jak: ryzyko powstawania guzów, reakcje immunologiczne, czy nieprawidłowe różnicowanie się komórek macierzystych.
Koszt jest zależny od wielu czynników, jest to jednak cena od kilku do kilkudziesięciu tysięcy zł. – wg. raportu opublikowanego przez Global Alliance for Regenerative Medicine (2020), średni koszt terapii komórkami macierzystymi wynosił około 10 tysięcy dolarów za jedną dawkę.
Prof. Józef Dulak z Uniwersytetu Jagiellońskiego dość niepochlebnie wypowiada się na temat komercjalizacji komórek i ostrzega: „Na razie wszelkie oferty związane z podawaniem tzw. komórek macierzystych z tkanki tłuszczowej, z własnej krwi, czy z galarety Whartona to nie są terapie komórkami macierzystymi w świetle rzetelnych badań naukowych. Nie ma wystarczającego uzasadnienia naukowego do stosowania tych terapii” – mówi.
Badania dotyczące wykorzystania komórek macierzystych w SCA są wciąż w fazie eksperymentalnej i nie ma jeszcze potwierdzonych, przynoszących rezultaty terapii. Zamiast wydawać na nią nasze cenne tysiące, przeznacz je na rehabilitację.
Bądź też spróbuj i podejmij ryzyko. Nieuleczalnie chorego nic nie powstrzyma… Tylko myśl odpowiedzialnie, zaczerp wiedzę i poznaj szanse. Nie daj się karmić złudną nadzieją, bo to okrutne.
BIBLIOGRAFIA:
Komórki macierzyste – mity i rzeczywistość, Ośrodek Wydawnictw Naukowych PAN 2007, str. 9 – 18.
Kumar, A., & Singh, A.. Stem Cells Therapy for Cerebellar Ataxia: A Comprehensive Review. Molecular Neurobiology, 55(8), 6714-6734.
Strony:https://naukawpolsce.pl/aktualnosci/news%2C31601%2Cprof-dulak-uwaga-na-niektore-terapie-komorkami-macierzystymi.html